Наука не стоит на месте, все новые названия и явления входят в наш обиход, а реальность оказывается интереснее научной фантастики. На этой неделе в журнале New England Journal of Medicine опубликованы результаты уникального эксперимента: впервые в истории пациент с ВИЧ и Т-клеточной лейкемией получил собственные клетки, отредактированные с помощью механизма CRISPR, – в клетках был разрушен ген CCR5. Мутация гена CCR5 делает Т-клетки человека устойчивыми к заражению ВИЧ. Пересадка клеток крови от донора с мутацией может спасти больного от инфекции, однако носителей такой мутации очень мало, поэтому подобрать совместимого донора может быть практически невозможно. Как выяснилось, современные технологии редактирования генома позволяют обойтись и без донора. Медикам удалось использовать собственные клетки пациента и провести в них необходимую мутацию. Впервые такой эксперимент был проведен компанией Sangamo Therapeutics еще в 2014 году они отчитались о первом клиническом испытании. Тогда отредактированные клетки прижились в теле пациентов, однако сделать их полностью устойчивыми не смогли — всем, кроме одного, пришлось вернуться к антиретровирусной терапии.
На сей раз медики применили куда более совершенную систему CRISPR/Cas9, где для распознавания ДНК используются не белки, а молекула РНК. Модифицированные клетки прижились в организме и не вызвали острого отторжения. С начала эксперимента прошло уже 19 месяцев, и клетки с разрушенным геном CCR5 все еще можно найти в крови пациента — причем не только Т-лимфоциты, но и другие клетки крови. Это значит, что отредактированные кроветворные клетки работают полноценно и производят разные типы клеток, у которых мутация сохраняется. Таким образом, китайская работа стала демонстрацией принципа: CRISPR-модифицированные клетки можно использовать в терапевтических целях без риска для пациента.
Не отстают от генных инженеров и апологеты искусственного интеллекта. Не так давно исследователи из лаборатории компьютерных наук и искусственного интеллекта Массачусетского технологического института (MIT) создали компьютерную модель, способную автоматизировать процесс производства молекул для новых лекарств. На сей раз их коллеги из гонконгского холдинга Insilico Medicine и вовсе научили свой ИИ создавать новые лекарства с нуля. Разработанная компанией нейросеть GENTRL за 21 день открыла шесть новых ингибиторов DDR1, киназной мишени, которая позволяет бороться с фиброзом и другими заболеваниями. Четыре соединения продемонстрировали активность при биохимических анализах, а два были подтверждены в ходе клеточных анализах. Результаты уже опубликованы в журнале Nature Biotechnology.
Подумывают ученые и о будущем человечества. Исследователи проанализировали свойства белка Dsup, который связан с устойчивостью тихоходки Ramazzottius varieornatus к радиации, и выяснили, что белок ответственен за формирование своего рода защитного кокона вокруг нитей ее ДНК. Причины этого пока неясны, пишут ученые в журнале eLife. Тихоходки – микроскопические создания – известны своим умением впадать в ангидробиоз и переживать самые разные экстремальные условия, включая нахождение в открытом космосе и 1000-кратное превышение смертельного радиационного фона. В поисках секрета устойчивости тихоходок к радиации японские ученые расшифровали геном одного из видов — R. varieornatus — и обнаружили, что введение белка Dsup в клетки человека помогает им приобрести определенную устойчивость к действию радиации: в их ДНК образовалось в два раза меньше разрывов.
Если вы хотите узнать о самых современных способах диагностики, новейших протоколах и особенностях лечения в Великобритании, записаться на прием к врачу или попросить второе мнение – свяжитесь с нами сегодня! Просто позвоните нам по телефонам +44 203 808 3629 и +44 (0) 7772 503 027, либо пишите на info@anglomedical.com.
Будьте здоровы с АнглоМедикал!