Международная команда исследователей из Университета Бристоля, Литовского института биотехнологий и университета Мюнстера опубликовала результаты масштабного исследования воздействия ферментов на ДНК. Это открытие, по мнению ученых, может привести к созданию безопасной технологии изменения генома человека, сделав возможным лечение тяжелых генетических заболеваний. Отчёт об эксперименте опубликован в журнале PNAS.
Ученые исследовали класс ферментов CRISPR, способный редактировать структуру последовательностей ДНК. Данный тип ферментов, обнаруженный еще в 80-х традиционно относится к ферментам иммунной системы: еще 30 лет назад биологам удалось обнаружить их противовирусные свойства. Однако совсем недавно исследователям удалось выделить новый тип CRISPR ферментов, названный Cas9, — по мнению ученых, он может быть использован для внесения изменений в геном. Профессор Марк Шелкун из университета Бристоля рассказывает: «Самым сложным было добиться высокой точности, — мы должны быть на 100% уверены, что воздействуем на конкретный участок генома. Разумеется, мы еще далеки от работающей технологии редактирования генома, однако уже сейчас мы можем быть уверены, что прицельное воздействие CRISPR-ферментов может привести к излечению сложных генетических заболеваний, таких как синдром Дауна».
В рамках проекта исследователям удалось «присоединить» Cas9 к одной из трех миллиардов схожих комбинаций, — точность операции сопоставима с редактированием одной опечатки в 23-томной энциклопедии. Для достижения столь высокой точности создается специальная R-петля: структура, состоящая из молекулы РНК, расположенной между растянутыми ферментом нитями ДНК. Полученные «петли» проверяются специальными микроскопами, использующими магнитное поле для растягивания молекул ДНК: ученые смогли отследить процесс формирования каждой R-петли под воздействием ферментов Cas9.